聯(lián)拓生物昨日宣布，國(guó)家藥監(jiān)局已接受mavacamten用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的新藥上市申請(qǐng)(NDA)，并將其納入了優(yōu)先審評(píng)。

聯(lián)拓生物首席執(zhí)行官王軼喆博士表示，mavacamten作為已得到臨床驗(yàn)證的治療方案，是治療梗阻性肥厚型心肌病的同類(lèi)首創(chuàng)藥物?！叭缃裎覀冸x將這一創(chuàng)新藥物惠及患者的目標(biāo)又進(jìn)了一步。它也是聯(lián)拓向商業(yè)化階段公司轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵里程碑，體現(xiàn)了我們?cè)诓粩嘧兓闹袊?guó)監(jiān)管環(huán)境中探索和制定最優(yōu)臨床開(kāi)發(fā)路徑的能力。”

此次新藥上市申請(qǐng)的遞交是基于mavacamten的全球關(guān)鍵III期EXPLORER-HCM臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)結(jié)果。該試驗(yàn)評(píng)估了與安慰劑相比，mavacamten在有癥狀的oHCM患者中的安全性和有效性。EXPLORER-HCM試驗(yàn)的結(jié)果證明mavacamten具有強(qiáng)大的療效，在運(yùn)動(dòng)能力、功能狀態(tài)和患者報(bào)告結(jié)局以及緩解左心室流出道梗阻的能力方面可為患者帶來(lái)具有臨床意義的改善。EXPLORER-HCM試驗(yàn)達(dá)到了其預(yù)先設(shè)定的所有主要和次要研究終點(diǎn)，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

“HCM顯著影響患者的生活質(zhì)量，目前缺乏有效的治療方案，臨床上急需創(chuàng)新藥物?！北本﹨f(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)、心臟病學(xué)教授、EXPLORER-CN研究牽頭研究者張抒揚(yáng)教授表示，作為首個(gè)靶向疾病病理生理機(jī)制的藥物，mavacamten有望改善中國(guó)oHCM的治療現(xiàn)狀，并對(duì)患者的健康狀況及日常生活能力產(chǎn)生積極影響。

該NDA還包括聯(lián)拓在中國(guó)健康志愿者中開(kāi)展的mavacamten I期藥代動(dòng)力學(xué)研究的臨床數(shù)據(jù)。該研究證明了mavacamten的安全性、耐受性以及與在美國(guó)開(kāi)展的I期藥代動(dòng)力學(xué)研究中觀察到的相似的藥代動(dòng)力學(xué)特征。聯(lián)拓在有癥狀的oHCM中國(guó)患者中正在開(kāi)展的mavacamten III期雙盲EXPLORER-CN試驗(yàn)的初步安全性數(shù)據(jù)也被用以支持該NDA的遞交，這項(xiàng)試驗(yàn)的頂線(xiàn)數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2023年中期公布。

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